更新了第8段中的股價走勢，並在第2至6段中補充了細節和背景信息

Kamal Choudhury

路透8月24日 - 卡普里科爾治療公司（Capricor Therapeutics， CAPR.O）周一表示，美國食品和藥物管理局（FDA）已將其用於治療杜氏肌營養不良症的實驗性細胞療法的審查期延長了三個月。

此次延期源於卡普里科爾提交了其晚期臨床試驗的最新24個月數據及補充分析，以支持針對上肢功能（即該試驗的主要目標）所提出的優化適應症。

該療法（deramiocel）去年未能獲得FDA批准 (link)，用於治療杜氏肌營養不良症患者的心肌病。監管機構表示該療法未達到療效要求，並要求提供更多數據。

今年早些時候，Capricor公司提交了包含新數據的重新申請，並預計將於8月22日前獲得審批決定。

但上個月，FDA諮詢委員會對該療法的有效性數據投了反對票 (link)，同時該機構工作人員也對該公司更改試驗結果衡量標準一事提出了擔憂 (link)。

隨後，Capricor首席執行官琳達·馬班（Linda Marban）表示，公司將提交一份修訂申請，其中包含專注於改善上肢肌肉功能的新數據。

Capricor表示，該健康監管機構已接受該修訂申請，理由是杜氏肌營養不良症患者存在巨大的未滿足醫療需求，並將該申請歸類為「重大修訂」，同時將新截止日期定為11月22日。

該公司股價上漲15%，至7.25美元。

馬爾班表示，這些額外的隨訪數據使該公司擁有「評估杜氏肌營養不良症患者上肢功能最全面的臨床數據集之一」，且該臨床試驗已達成其主要目標 (link)，並顯示出具有統計學意義的療效。

Deramiocel 正在開發中，用於治療杜氏肌營養不良症——這是一種罕見的遺傳性疾病，在美國約有 15,000 人患病，主要為男孩。

H.C. Wainwright的分析師指出，關鍵問題依然在於，這些新數據和分析是否足以「消除FDA的顧慮，並支持針對上肢功能的優化適應症獲得批准」。