路透7月30日 - 英國藥品監管機構周四批准了Cytokinetics公司 CYTK.O 藥物用於治療一種罕見心臟病，該國成本效益監管機構建議英國國民醫療服務體系（NHS）將其納入報銷範圍，預計將惠及約6,600名患者。

該藥物商品名為Myqorzo，獲批用於治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），這是一種心肌異常增厚並形成阻塞，可能導致身體供血減少的疾病。

具體詳情如下：

• 英國成本效益監管機構——國家衛生與臨床優化研究所（NICE）——建議在英格蘭和威爾士地區，符合條件的成年患者使用Myqorzo（化學名為aficamten），為該藥物通過英國國家醫療服務體系（NHS）報銷鋪平了道路。

• NICE的建議適用於被歸類為紐約心臟協會（NYHA）II級或III級的患有症狀性肥厚型心肌病（oHCM）的成年患者。

• 該療法可作為標準治療的輔助手段，或在標準治療藥物不適用時作為獨立治療方案。

• 英國約每500人中就有1人患有肥厚型心肌病（HCM），其中約一半病例為遺傳性。

• 英國藥品和保健品管理局（MHRA）的批准基於後期數據 (link)，其中，接受 Myqorzo 治療 24 周的患者，其峯值攝氧量（衡量運動能力的指標）與接受安慰劑的患者相比，顯示出具有統計學意義的改善。

• Myqorzo是一種心肌肌球蛋白抑制劑，與百時美施貴寶公司（Bristol Myers Squibb）的 BMY.N Camzyos屬於同一類藥物，後者已獲批用於治療同一病症。

• 此次批准使Myqorzo的市場覆蓋範圍擴展至美國以外地區——此前美國食品藥品監督管理局（FDA）已於2025年12月批准該藥物 (link)，且Cytokinetics公司於1月開始商業銷售。