Atossa Therapeutics（納斯達克代碼：ATOS）在近日舉行的美國癌症研究協會（AACR）罕見癌症特別會議上，以壁報形式公布了其在研藥物（Z）-Endoxifen用於治療McCune-Albright綜合徵（MAS）的最新臨床前數據。這項研究為這種困擾兒童和青少年的罕見內分泌疾病提供了一種潛在的新型治療策略。
此次公布的數據強調了（Z）-Endoxifen潛在的雙重作用機制。McCune-Albright綜合徵主要由GNAS基因突變導致自主性雌激素分泌過多，進而引發外周性性早熟等一系列問題。研究顯示，（Z）-Endoxifen作為一種強效的選擇性雌激素受體調節劑/降解劑，不僅能阻斷雌激素受體介導的轉錄活性，還能有效抑制PKC-β/AKT相關的增殖和細胞周期信號通路。
Atossa公司總裁兼首席執行官Steven Quay博士表示，MAS相關的外周性性早熟是一個醫療需求遠未被滿足的罕見疾病，現有療法主要集中在減少雌激素產生，但可能無法完全解決下游的雌激素受體依賴性和增殖信號傳導。他認為這些數據支持（Z）-Endoxifen作為一種機制驅動、具有差異化的候選藥物，能夠同時調節雌激素受體生物學和PKC-β/AKT相關的細胞周期信號傳導。
基於其潛力，美國食品藥品監督管理局（FDA）此前已授予（Z）-Endoxifen用於治療MAS的「罕見兒科疾病」資格。該資格意味着，如果藥物未來獲批上市，Atossa將有資格獲得一張優先審查券，該憑證可出售或轉讓，市場價值在1億至2億美元之間，為非稀釋性孖展提供了可能。
Atossa Therapeutics是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於開發針對腫瘤領域重大未滿足醫療需求的創新療法，其主要候選藥物（Z）-Endoxifen目前正在多個適應症中進行開發。
責任編輯：張俊 SF065