生物技術公司Stoke Therapeutics近日宣佈，任命Thomas McCauley博士為首席科學官，負責領導公司的科學戰略，並推動其基於RNA藥物平台的管線擴展與臨床推進。

　　McCauley博士擁有超過25年的研發領導經驗，擅長將早期科學發現轉化為針對嚴重疾病的創新療法。他曾擔任Neptune Bio的總裁兼首席執行官，並先後在Omega Therapeutics、Macrolide Pharmaceuticals和Translate Bio擔任首席科學官。其職業生涯早期，他曾在Shire工作六年，在多種罕見病基因藥物的後期開發和全球獲批中發揮了關鍵作用。他擁有康奈爾大學應用與工程物理學學位及阿拉巴馬大學伯明翰分校物理學博士學位。

　　公司首席執行官表示，McCauley的深厚轉化醫學經驗，將助力公司在已有概念驗證基礎上，挖掘更多機會將創新科學轉化為變革性藥物。McCauley博士則表示，Stoke上調蛋白質表達的獨特方法在治療嚴重遺傳病方面潛力巨大，他對團隊已將一款候選藥物推進至後期開發深感振奮，並期待在此基礎上進一步發揮該科學平台的潛力。

　　Stoke Therapeutics專注於利用其專有的TANGO技術開發反義寡核苷酸藥物，以選擇性恢復蛋白質水平。其主要候選藥物zorevunersen（STK-001）旨在治療Dravet綜合徵，通過增加腦細胞中功能性NaV1.1蛋白的產生，從根源上應對該疾病。該藥物已獲得美國食品藥品監督管理局和歐洲藥品管理局的孤兒藥資格認定，以及美國食品藥品監督管理局的突破性療法認定，目前正在進行3期臨床試驗。Stoke與渤健已就此藥物建立戰略合作，共同進行開發和商業化。

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責任編輯：張俊 SF065