HCA旗下CRISPR基因編輯療法在兒童中展現突破性療效

環球市場播報

06/30

　　HCA醫療集團周一宣佈，其參與的一項基因編輯療法研究在《新英格蘭醫學雜誌》上發表，針對5至11歲患有嚴重鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血的兒童，該療法展現出積極結果。

　　研究評估了名為exa-cel的CRISPR基因編輯療法，這是一種通過修改患者自身造血幹細胞以增加胎兒血紅蛋白產生的細胞療法。此前，該療法已獲美國FDA批准用於12歲及以上患者，而此項研究首次在更年幼兒童中評估其療效。

　　研究基於兩項3期臨床試驗，共納入26名5至11歲兒童。在隨訪時間足夠長以評估主要終點的參與者中，結果十分積極：全部8名β地中海貧血兒童實現了至少12個月的輸血獨立，全部8名鐮狀細胞病兒童在至少12個月內未出現嚴重血管閉塞危象。

　　該研究的主要作者、TriStar Centennial兒童醫院Sarah Cannon移植與細胞治療項目醫療主任Haydar Frangoul博士表示，鐮狀細胞病和β地中海貧血的疾病負擔始於生命早期，這些發現強化了基因編輯療法的前景，並強調了繼續開展嚴格臨床研究以評估這些嚴重血液疾病新治療方案的重要性。

　　HCA醫療集團正通過其Sarah Cannon移植與細胞治療網絡，擴大經FDA批准的基因編輯療法的可及性。目前，納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院和聖安東尼奧的Methodist兒童醫院已可為符合條件的患者提供治療，達拉斯的Medical City兒童醫院正在籌備擴展相關服務。該研究由福泰製藥讚助。

海量資訊、精準解讀，盡在新浪財經APP

責任編輯：張俊 SF065

免責聲明：投資有風險，本文並非投資建議，以上內容不應被視為任何金融產品的購買或出售要約、建議或邀請，作者或其他用戶的任何相關討論、評論或帖子也不應被視為此類內容。本文僅供一般參考，不考慮您的個人投資目標、財務狀況或需求。TTM對信息的準確性和完整性不承擔任何責任或保證，投資者應自行研究並在投資前尋求專業建議。

熱議股票

1
2
3
4
5
6
7
8
9
10

{"basename":"/hant","ssrTDKData":{"titleTemplate":"%s - 老虎證券","title":"老虎證券香港 | 輕鬆買賣美股港股A股/美債/ETF/Crypto/期權期貨","description":"老虎證券香港提供多種優惠: 港股&Crypto 0佣、A股一年0佣、美股期權0佣、IPO抽新股0孖展利息0手續費。美股1美金起投，即時串流報價與多種工具，立即開戶享更多優惠！","keywords":"老虎證券,老虎證券開戶,老虎證券香港,老虎證券投資,老虎證券美股,老虎證券登錄,證券開戶,證券公司開戶,股票開戶,香港證券公司,香港證券,證券公司,美股投資平台,小額投資理財,投資app,投資平台,股票買賣,買賣股票平台,炒股app,證券app,新手投資","social":{"ogDescription":"老虎證券香港提供多種優惠: 港股&Crypto 0佣、A股一年0佣、美股期權0佣、IPO抽新股0孖展利息0手續費。美股1美金起投，即時串流報價與多種工具，立即開戶享更多優惠！","ogImage":"https://c1.itigergrowtha.com/portal5/static/media/og-logo.0a0bd8dc.png","ogUrl":"https://www.atigrdive.com/hant/news/2647230464"},"companyName":"老虎證券"},"pageData":{"isMobile":false,"isTiger":false,"isTTM":true,"region":"HKG","license":"TBHK","edition":"fundamental"},"isCrawlerRequest":true,"__swrFallback__":{"@#url:\"https://stock-news.skytigris.cn/v3/news\",params:#id:\"2647230464\",edition:\"fundamental\",auth_exemption:1,,,undefined,":{"share":"https://ttm.financial/m/news/2647230464?lang=zh_TW&edition=fundamental","thumbnail":"","is_english":false,"pubTime":"2026-06-30 03:53","share_image_url":"https://static.laohu8.com/b0d1b7e8843deea78cc308b15114de44","id":"2647230464","market":"sg","top_or_hot":-1,"title":"HCA旗下CRISPR基因編輯療法在兒童中展現突破性療效","media":"環球市場播報","content":"<html><body><div>\n<p>　　HCA醫療集團周一宣佈，其參與的一項基因編輯療法研究在《新英格蘭醫學雜誌》上發表，針對5至11歲患有嚴重鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血的兒童，該療法展現出積極結果。</p>\n<p>　　研究評估了名為exa-cel的CRISPR基因編輯療法，這是一種通過修改患者自身造血幹細胞以增加胎兒血紅蛋白產生的細胞療法。此前，該療法已獲美國FDA批准用於12歲及以上患者，而此項研究首次在更年幼兒童中評估其療效。</p>\n<p>　　研究基於兩項3期臨床試驗，共納入26名5至11歲兒童。在隨訪時間足夠長以評估主要終點的參與者中，結果十分積極：全部8名β地中海貧血兒童實現了至少12個月的輸血獨立，全部8名鐮狀細胞病兒童在至少12個月內未出現嚴重血管閉塞危象。</p>\n<p>　　該研究的主要作者、TriStar Centennial兒童醫院Sarah Cannon移植與細胞治療項目醫療主任Haydar Frangoul博士表示，鐮狀細胞病和β地中海貧血的疾病負擔始於生命早期，這些發現強化了基因編輯療法的前景，並強調了繼續開展嚴格臨床研究以評估這些嚴重血液疾病新治療方案的重要性。</p>\n<p>　　HCA醫療集團正通過其Sarah Cannon移植與細胞治療網絡，擴大經FDA批准的基因編輯療法的可及性。目前，納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院和聖安東尼奧的Methodist兒童醫院已可為符合條件的患者提供治療，達拉斯的Medical City兒童醫院正在籌備擴展相關服務。該研究由<a href=\"https://laohu8.com/S/VRTX\">福泰製藥</a>讚助。</p>\n<div>\n<div><img src=\"\"/></div>\n<div>海量資訊、精準解讀，盡在新浪財經APP</div>\n</div>\n<p>責任編輯：張俊 SF065</p>\n</div></body></html>","source":"sina","html":"<!DOCTYPE html>\n<html>\n<head>\n<meta http-equiv=\"Content-Type\" content=\"text/html; charset=utf-8\" />\n<meta name=\"viewport\" content=\"width=device-width,initial-scale=1.0,minimum-scale=1.0,maximum-scale=1.0,user-scalable=no\"/>\n<meta name=\"format-detection\" content=\"telephone=no,email=no,address=no\" />\n<title>HCA旗下CRISPR基因編輯療法在兒童中展現突破性療效</title>\n<style type=\"text/css\">\na,abbr,acronym,address,applet,article,aside,audio,b,big,blockquote,body,canvas,caption,center,cite,code,dd,del,details,dfn,div,dl,dt,\nem,embed,fieldset,figcaption,figure,footer,form,h1,h2,h3,h4,h5,h6,header,hgroup,html,i,iframe,img,ins,kbd,label,legend,li,mark,menu,nav,\nobject,ol,output,p,pre,q,ruby,s,samp,section,small,span,strike,strong,sub,summary,sup,table,tbody,td,tfoot,th,thead,time,tr,tt,u,ul,var,video{ font:inherit;margin:0;padding:0;vertical-align:baseline;border:0 }\nbody{ font-size:16px; line-height:1.5; color:#999; background:transparent; }\n.wrapper{ overflow:hidden;word-break:break-all;padding:10px; }\nh1,h2{ font-weight:normal; line-height:1.35; margin-bottom:.6em; }\nh3,h4,h5,h6{ line-height:1.35; margin-bottom:1em; }\nh1{ font-size:24px; }\nh2{ font-size:20px; }\nh3{ font-size:18px; }\nh4{ font-size:16px; }\nh5{ font-size:14px; }\nh6{ font-size:12px; }\np,ul,ol,blockquote,dl,table{ margin:1.2em 0; }\nul,ol{ margin-left:2em; }\nul{ list-style:disc; }\nol{ list-style:decimal; }\nli,li p{ margin:10px 0;}\nimg{ max-width:100%;display:block;margin:0 auto 1em; }\nblockquote{ color:#B5B2B1; border-left:3px solid #aaa; padding:1em; }\nstrong,b{font-weight:bold;}\nem,i{font-style:italic;}\ntable{ width:100%;border-collapse:collapse;border-spacing:1px;margin:1em 0;font-size:.9em; }\nth,td{ padding:5px;text-align:left;border:1px solid #aaa; }\nth{ font-weight:bold;background:#5d5d5d; }\n.symbol-link{font-weight:bold;}\n/* header{ border-bottom:1px solid #494756; } */\n.title{ margin:0 0 8px;line-height:1.3;color:#ddd; }\n.meta {color:#5e5c6d;font-size:13px;margin:0 0 .5em; }\na{text-decoration:none; color:#2a4b87;}\n.meta .head { display: inline-block; overflow: hidden}\n.head .h-thumb { width: 30px; height: 30px; margin: 0; padding: 0; border-radius: 50%; float: left;}\n.head .h-content { margin: 0; padding: 0 0 0 9px; float: left;}\n.head .h-name {font-size: 13px; color: #eee; margin: 0;}\n.head .h-time {font-size: 12.5px; color: #7E829C; margin: 0;}\n.small {font-size: 12.5px; display: inline-block; transform: scale(0.9); -webkit-transform: scale(0.9); transform-origin: left; -webkit-transform-origin: left;}\n.smaller {font-size: 12.5px; display: inline-block; transform: scale(0.8); -webkit-transform: scale(0.8); transform-origin: left; -webkit-transform-origin: left;}\n.bt-text {font-size: 12px;margin: 1.5em 0 0 0}\n.bt-text p {margin: 0}\n</style>\n</head>\n<body>\n<div class=\"wrapper\">\n<header>\n<h2 class=\"title\">\nHCA旗下CRISPR基因編輯療法在兒童中展現突破性療效\n</h2>\n<h4 class=\"meta\">\n<p class=\"head\">\n<strong class=\"h-name small\">環球市場播報</strong><span class=\"h-time small\">2026-06-30 03:53</span>\n</p>\n</h4>\n</header>\n<article>\n<html><body><div>\n<p>　　HCA醫療集團周一宣佈，其參與的一項基因編輯療法研究在《新英格蘭醫學雜誌》上發表，針對5至11歲患有嚴重鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血的兒童，該療法展現出積極結果。</p>\n<p>　　研究評估了名為exa-cel的CRISPR基因編輯療法，這是一種通過修改患者自身造血幹細胞以增加胎兒血紅蛋白產生的細胞療法。此前，該療法已獲美國FDA批准用於12歲及以上患者，而此項研究首次在更年幼兒童中評估其療效。</p>\n<p>　　研究基於兩項3期臨床試驗，共納入26名5至11歲兒童。在隨訪時間足夠長以評估主要終點的參與者中，結果十分積極：全部8名β地中海貧血兒童實現了至少12個月的輸血獨立，全部8名鐮狀細胞病兒童在至少12個月內未出現嚴重血管閉塞危象。</p>\n<p>　　該研究的主要作者、TriStar Centennial兒童醫院Sarah Cannon移植與細胞治療項目醫療主任Haydar Frangoul博士表示，鐮狀細胞病和β地中海貧血的疾病負擔始於生命早期，這些發現強化了基因編輯療法的前景，並強調了繼續開展嚴格臨床研究以評估這些嚴重血液疾病新治療方案的重要性。</p>\n<p>　　HCA醫療集團正通過其Sarah Cannon移植與細胞治療網絡，擴大經FDA批准的基因編輯療法的可及性。目前，納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院和聖安東尼奧的Methodist兒童醫院已可為符合條件的患者提供治療，達拉斯的Medical City兒童醫院正在籌備擴展相關服務。該研究由<a href=\"https://laohu8.com/S/VRTX\">福泰製藥</a>讚助。</p>\n<div>\n<div><img src=\"\"/></div>\n<div>海量資訊、精準解讀，盡在新浪財經APP</div>\n</div>\n<p>責任編輯：張俊 SF065</p>\n</div></body></html>\n<div class=\"bt-text\">\n\n\n<p> 來源：<a href=\"https://finance.sina.com.cn/stock/usstock/c/2026-06-30/doc-inifcmen6845071.shtml\">環球市場播報</a></p>\n<p>為提升您的閱讀體驗，我們對本頁面進行了排版優化</p>\n\n\n</div>\n</article>\n</div>\n</body>\n</html>\n","isBrief":false,"type":0,"news_type":1,"symbol":"LU1150488135.SGD","symbol_name":"First Eagle Amundi Income Builder AHS-MD SGD-H","start_time":0,"source_url":"https://finance.sina.com.cn/stock/usstock/c/2026-06-30/doc-inifcmen6845071.shtml","article_id":"2647230464","we_media_id":null,"thumbnails":[],"rights":null,"url":"https://stock-news.laohu8.com/highlight/detail?id=2647230464","pubTimestamp":1782762780,"columns":[],"sourceInfo":{"source_id":"sina","name":"sina"},"weMediaInfo":null,"summary":"HCA醫療集團周一宣佈，其參與的一項基因編輯療法研究在《新英格蘭醫學雜誌》上發表，針對5至11歲患有嚴重鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血的兒童，該療法展現出積極結果。此前，該療法已獲美國FDA批准用於12歲及以上患者，而此項研究首次在更年幼兒童中評估其療效。　　HCA醫療集團正通過其Sarah Cannon移植與細胞治療網絡，擴大經FDA批准的基因編輯療法的可及性。","collect":0,"end_time":0,"defaultTopTitle":"sina.com.cn","property":[],"viewcount":null,"language":"zh","relate_stocks":{"LU1150488135.SGD":"First Eagle Amundi Income Builder AHS-MD SGD-H","LU0985489474.SGD":"First Eagle Amundi International AHS-C SGD-H","LU1861558580.USD":"日兴方舟颠覆性创新基金B","LU0211327993.USD":"TEMPLETON GLOBAL EQUITY INCOME \"A\" (USD) ACC","BK4556":"基因编辑","LU2244417387.USD":"FIDELITY SUSTAINABLE US EQUITY \"A\" (USD) ACC","BK4585":"ETF&股票定投概念","LU0878866978.SGD":"First Eagle Amundi International AHS-QD SGD-H","LU1489326972.SGD":"First Eagle Amundi International AHS-MD SGD-H","CRSP":"CRISPR Therapeutics AG","LU0203345920.USD":"SCHRODER ISF QEP GLB ACT. VL \"A\" (USD) ACC","BK4139":"生物科技","LU2355687059.USD":"NORDEA 1 GLOBAL IMPACT  \"BP\" (USD) ACC","BK4611":"AI医疗","SG9999014039.USD":"UNITED GLOBAL DURABLE EQUITIES (USDHDG) INC","LU0310800379.SGD":"FTIF - Templeton Global A Acc SGD","LU0433182093.SGD":"First Eagle Amundi International AS-C SGD","LU1150488218.USD":"First Eagle Amundi Income Builder AU2-MD USD","LU1267930573.SGD":"TEMPLETON GLOBAL \"AA\" (SGD) ACC A","LU0114720955.EUR":"SUSTAINABLE GLOBAL HEALTH CARE \"A\" INC","SG9999014005.SGD":"United Global Durable Equities Fund Acc SGD","LU1084165304.USD":"FIDELITY WORLD \"A\" (USD) ACC","SG9999014021.USD":"UNITED GLOBAL DURABLE EQUITIES (USDHDG) ACC","SG9999014013.SGD":"United Global Durable Equities Fund Dis SGD","IE00B3S45H60.SGD":"Neuberger Berman US Multicap Opportunities A Acc SGD-H","BK4504":"桥水持仓","LU0310799852.SGD":"FTIF - Templeton Global Equity Income A MDIS SGD","LU0068578508.USD":"First Eagle Amundi International Cl AU-C USD","LU1861559042.SGD":"日兴方舟颠覆性创新基金B SGD","LU1119994496.HKD":"FIDELITY WORLD \"A\" (HKD) ACC","LU1267930490.SGD":"TEMPLETON GLOBAL EQUITY INCOME \"AS\" (SGD) INC A","LU0708994859.HKD":"TEMPLETON GLOBAL \"A\" (HKD) ACC","BK4588":"碎股","LU0130102774.USD":"Natixis Harris Associates US Equity RA USD","LU1201861249.SGD":"Natixis Harris Associates US Equity PA SGD-H","HCA":"HCA控股","LU0211328371.USD":"TEMPLETON GLOBAL EQUITY INCOME \"A\" (MDIS) (USD)   INC","BK4185":"保健护理机构","LU0029864427.USD":"TEMPLETON GLOBAL \"A\" (USD) INC","LU0882574055.USD":"富达全球健康医疗A ACC","LU0980610538.SGD":"Natixis Harris Associates US Equity RA SGD-H","LU1261432733.SGD":"Fidelity World A-ACC-SGD","IE00B775SV38.USD":"NEUBERGER BERMAN US MULTICAP OPPORTUNITIES \"A\" (USD) ACC","LU0648001328.SGD":"Natixis Harris Associates US Equity RA SGD","LU0868494617.USD":"UBS (LUX) EQUITY SICAV - US TOTAL YIELD SUSTAINABLE \"P\" (USD) ACC","LU0128525929.USD":"TEMPLETON GLOBAL \"A\" (USD) ACC","LU0203347892.USD":"SCHRODER ISF QEP GLOBAL ACTIVE VALLUE \"A\" (USD)  INC AV","LU0187121727.USD":"FIDELITY SUSTAINABLE US EQUITY \"A\" (USD) INC"},"translate_title":"HCA's CRISPR gene editing therapy shows breakthrough efficacy in children","themeId":null,"isJumpTheme":false,"ttsUrl":null,"symbols_score_info":{"HCA":1.5,"CRSP":1.5},"content_text":"HCA醫療集團周一宣佈，其參與的一項基因編輯療法研究在《新英格蘭醫學雜誌》上發表，針對5至11歲患有嚴重鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血的兒童，該療法展現出積極結果。\n　　研究評估了名為exa-cel的CRISPR基因編輯療法，這是一種通過修改患者自身造血幹細胞以增加胎兒血紅蛋白產生的細胞療法。此前，該療法已獲美國FDA批准用於12歲及以上患者，而此項研究首次在更年幼兒童中評估其療效。\n　　研究基於兩項3期臨床試驗，共納入26名5至11歲兒童。在隨訪時間足夠長以評估主要終點的參與者中，結果十分積極：全部8名β地中海貧血兒童實現了至少12個月的輸血獨立，全部8名鐮狀細胞病兒童在至少12個月內未出現嚴重血管閉塞危象。\n　　該研究的主要作者、TriStar Centennial兒童醫院Sarah Cannon移植與細胞治療項目醫療主任Haydar Frangoul博士表示，鐮狀細胞病和β地中海貧血的疾病負擔始於生命早期，這些發現強化了基因編輯療法的前景，並強調了繼續開展嚴格臨床研究以評估這些嚴重血液疾病新治療方案的重要性。\n　　HCA醫療集團正通過其Sarah Cannon移植與細胞治療網絡，擴大經FDA批准的基因編輯療法的可及性。目前，納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院和聖安東尼奧的Methodist兒童醫院已可為符合條件的患者提供治療，達拉斯的Medical City兒童醫院正在籌備擴展相關服務。該研究由福泰製藥讚助。\n\n\n海量資訊、精準解讀，盡在新浪財經APP\n\n責任編輯：張俊 SF065","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":false,"editions":null,"column":"","sentiment":"2","news_tag":"dataReport","news_rank":0,"isVideo":false,"video":null,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"need_login_tip":false,"code":"91000000","status":"200"}}}