更正第二段內容:Hympavzi是首個專門針對B型血友病兒童患者的非凝血因子療法,而非所有患者
路透6月8日 - 輝瑞公司周一表示,美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准其藥物 PFE.N,用於預防或減少兒童及部分血友病患者的出血發作頻率。
此次批准使輝瑞的Hympavzi成為首個可用於6至11歲B型血友病 兒童患者的 非凝血因子療法,無論患者是否存在抑制劑。
監管機構還將適用範圍擴大至12歲及以上、存在抑制劑(一種抗體)的A型或B型血友病患者。
Hympavzi 此前已獲批用於 12 歲及以上、體內未產生阻礙凝血蛋白合成的抗體的患者((link))。
該藥物通過自動注射筆皮下給藥,是每周往往需要多次輸注的靜脈注射療法的替代方案。
血友病是一種罕見疾病,患者因體內缺乏足夠的凝血蛋白(即凝血因子)而導致血液難以凝固,從而在受傷或手術後引發自發性嚴重出血。
其中,最常見的A型血友病是由凝血因子VIII缺乏或水平低下引起的;而B型血友病則由凝血因子IX缺乏或水平低下引起。
在該後期臨床試驗中,Hympavzi顯著降低了患有A型或B型血友病且伴有抑制劑的12歲及以上成人和青少年的平均年化出血率。
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