更正-美國食品藥品監督管理局批准輝瑞公司一款用於治療兒童出血性疾病的藥物

路透中文
06/08
更正-<a href="https://laohu8.com/S/USFD">美國食品</a>藥品監督管理局批准<a href="https://laohu8.com/S/PFE">輝瑞</a>公司一款用於治療兒童出血性疾病的藥物

更正第二段內容:Hympavzi是首個專門針對B型血友病兒童患者的非凝血因子療法,而非所有患者

路透6月8日 - 輝瑞公司周一表示,美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准其藥物 PFE.N,用於預防或減少兒童及部分血友病患者的出血發作頻率。

此次批准使輝瑞的Hympavzi成為首個可用於6至11歲B型血友病 兒童患者的 非凝血因子療法,無論患者是否存在抑制劑。

監管機構還將適用範圍擴大至12歲及以上、存在抑制劑(一種抗體)的A型或B型血友病患者。

Hympavzi 此前已獲批用於 12 歲及以上、體內未產生阻礙凝血蛋白合成的抗體的患者((link))。

該藥物通過自動注射筆皮下給藥,是每周往往需要多次輸注的靜脈注射療法的替代方案。

血友病是一種罕見疾病,患者因體內缺乏足夠的凝血蛋白(即凝血因子)而導致血液難以凝固,從而在受傷或手術後引發自發性嚴重出血。

其中,最常見的A型血友病是由凝血因子VIII缺乏或水平低下引起的;而B型血友病則由凝血因子IX缺乏或水平低下引起。

在該後期臨床試驗中,Hympavzi顯著降低了患有A型或B型血友病且伴有抑制劑的12歲及以上成人和青少年的平均年化出血率。

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