英特利亞療法（Intellia Therapeutics）宣佈 CRISPR 基因編輯療法關鍵臨床試驗取得成功

　　核心要點

1. 英特利亞一款針對罕見水腫疾病的 CRISPR 基因編輯療法三期臨床試驗達到主要終點，成為基因編輯領域裏程碑事件。
2. 該療法依託諾貝爾獎級 CRISPR 技術編輯 DNA，用於治療遺傳性血管水腫 —— 一種可引發致命性水腫發作的遺傳病。
3. 公司已向美國 FDA 啓動滾動式遞交上市申請，若獲批，計劃於 2027 年正式上市。

美國馬薩諸塞州劍橋市，英特利亞療法公司外景及標識。

　　英特利亞療法宣佈，其用於治療罕見水腫疾病的 CRISPR 基因編輯療法，在晚期臨床試驗中全部達成預設目標。此舉標誌着基因編輯行業迎來重大里程碑，公司也將正式推進美國食品藥品監督管理局（FDA）的上市審批流程。

　　該療法採用斬獲諾貝爾獎的 CRISPR 基因編輯技術，通過 DNA 編輯，關閉致病肽段的合成基因。遺傳性血管水腫患者體內該肽段過度活躍，會反覆發作、甚至危及生命的全身性水腫。

　　英特利亞這款療法為一次性給藥，通過數小時靜脈輸注完成，直接在肝臟內實現原位基因編輯。

　　試驗數據顯示：相較於安慰劑組，該一次性療法可將疾病發作頻次降低 87%，順利達成研究主要終點；治療六個月後，62% 的患者無任何發作，且無需聯用其他藥物。

　　公司表示，療法整體安全性與耐受性表現良好，最常見副作用為輸注反應、頭痛與疲勞。此前英特利亞另一款在研療法試驗中，曾出現患者因肝毒性死亡的案例，因此本次試驗的安全數據備受行業分析師關注。

　　英特利亞首席執行官約翰・倫納德表示：

　　「回溯 CRISPR 技術的起點，短短 12 年間從基礎理論突破走到臨床落地。行業雖不斷迎來階段性成果，但這是全球首款針對活體體內（in vivo）CRISPR 基因編輯、且獲批三期臨床陽性數據的適應症療法，真正實現了致病基因的精準修正。」

　　目前，FDA 唯一獲批的 CRISPR 藥物由福泰製藥（Vertex）研發，名為 Casgevy，屬於體外（ex vivo）基因編輯：需提取患者血細胞、體外編輯改造後，再回輸至體內。

　　而英特利亞本次療法為體內（in vivo）原位編輯，技術路徑完全不同。

　　英特利亞已啓動 FDA 滾動式上市申報，預計今年下半年完成全部資料遞交；若順利獲批，有望於2027 年上半年在美國商業化上市。

　　該療法通用名為 lonvoguran ziclumeran，獲批後將與十餘款遺傳性血管水腫（HAE）長效慢病藥物展開競爭。

　　儘管一次性根治型療法極具吸引力，但基因藥物商業化表現歷來分化。例如，拜瑪林製藥（BioMarin）曾因銷售疲軟，主動撤回 A 型血友病基因療法。

　　倫納德指出，兩款產品存在本質差異：拜瑪林療法的長期療效持久性曾遭到市場質疑，而英特利亞近六年長期隨訪數據中，未出現一例療效衰退案例。

　　即便試驗結果優異，他仍謹慎避免將該療法定義為 「功能性治癒」。

　　「這既是該罕見病治療的轉折點，也是體內 CRISPR 基因編輯療法的行業拐點。單次基因修飾即可實現長期、穩定的治療效果。」

　　「截至目前，無論是本次試驗還是其他管線項目，沒有任何患者出現基因編輯效力減弱、疾病症狀反覆的情況，這一結果極具突破性。」

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責任編輯：郭明煜