CRISPR Therapeutics AG(CRSP)今日盤中股價大幅上漲5.61%,引起市場關注。
消息面上,基因編輯領域迎來重大利好。同業公司英特利亞療法(Intellia Therapeutics)宣佈,其用於治療罕見水腫疾病的CRISPR基因編輯療法在三期臨床試驗中達到主要終點,成為全球首款針對活體體內(in vivo)CRISPR基因編輯且獲得三期臨床陽性數據的療法,標誌着該技術領域的一個重要里程碑。該公司已啓動向美國FDA的滾動式上市申請。這一積極進展提振了投資者對整個CRISPR基因編輯行業的信心,可能帶動了包括CRISPR Therapeutics在內的相關公司股價上揚。
目前,FDA唯一獲批的CRISPR藥物是由福泰製藥(Vertex)研發的體外(ex vivo)編輯療法Casgevy。英特利亞療法的體內編輯路徑與之不同,其試驗數據顯示療法安全性和耐受性表現良好,且長期隨訪中未出現療效衰退案例,這進一步強化了市場對CRISPR技術臨床應用前景的樂觀預期。