Design Therapeutics, Inc. 公布的數據顯示,其候選藥物DT-216P2在1毫克/千克(Mpk)的劑量水平下,取得了積極的療效結果。具體而言,該治療使患者的M-FARS(改良弗裏德賴希共濟失調評定量表)評分顯著改善了6.4分。同時,在衡量患者平衡能力的直立穩定性指標上,也觀察到了2.7分的提升。
Design Therapeutics, Inc. 公布的數據顯示,其候選藥物DT-216P2在1毫克/千克(Mpk)的劑量水平下,取得了積極的療效結果。具體而言,該治療使患者的M-FARS(改良弗裏德賴希共濟失調評定量表)評分顯著改善了6.4分。同時,在衡量患者平衡能力的直立穩定性指標上,也觀察到了2.7分的提升。
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