Cytokinetics 今日宣佈,其旗下藥物 Myqorzo®▼(Aficamten)已獲得英國藥品和健康產品管理局(MHRA)的上市許可。與此同時,英國國家衛生與臨床優化研究所(NICE)也針對該藥物發布了積極指南,支持其在英格蘭和威爾士地區用於治療症狀性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。
這一雙重里程碑,標誌着 Cytokinetics 在歐洲監管及醫保準入路徑上邁出了關鍵一步。MHRA 的批准為 Aficamten 在英國的商業應用打開了大門,而 NICE 的正面評價則意味着符合條件的患者有望通過國家醫療服務體系(NHS)獲得該療法的覆蓋。
症狀性梗阻性肥厚型心肌病是一種嚴重的心臟疾病,患者心肌異常增厚,尤其是在左心室流出道區域,導致血液流動受阻,引發呼吸困難、胸痛、暈厥甚至心力衰竭等嚴重症狀。長期以來,該領域的治療選擇較為有限。Aficamten 作為一種新型心肌肌球蛋白抑制劑,旨在通過降低心肌過度收縮來改善症狀和功能。
此次獲批與推薦,基於關鍵的臨床研究數據,證明了 Aficamten 在改善患者運動能力、緩解症狀以及降低左心室流出道壓差方面的顯著療效。對於英格蘭和威爾士的患者與醫生而言,這無疑提供了一項重要的新治療選項。