Design Therapeutics公司已正式啓動其候選藥物DT-818針對1型強直性肌營養不良症的1期臨床試驗患者給藥階段。這項試驗旨在評估DT-818在多次遞增劑量下的安全性、耐受性、藥代動力學及初步療效。

1型強直性肌營養不良症是一種遺傳性神經肌肉疾病，目前尚無獲批的疾病修飾療法。DT-818作為一種新型治療候選藥物，其臨床進展備受關注。此次1期多劑量遞增試驗的啓動，標誌着該藥物研發進程邁出了關鍵一步。

公司表示，將密切關注試驗數據，以指導未來的臨床開發策略。這一里程碑事件可能為患有該罕見疾病的患者帶來新的治療希望。