3月25日——美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈：正式批准生物製藥公司Denali Therapeutics Inc.研發的Avlayah藥物，用於治療亨特綜合徵引發的神經系統臨床表現。
該審批標誌着針對這一罕見遺傳病神經症狀的療法取得重要突破。亨特綜合徵患者因酶缺陷導致糖胺聚糖在體內積聚，常引發進行性神經系統損傷。此次獲批將為患者提供新的治療選擇。
（消息來源：路透社即時新聞 2026年3月25日15時50分28秒格林威治時間）
3月25日——美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈：正式批准生物製藥公司Denali Therapeutics Inc.研發的Avlayah藥物，用於治療亨特綜合徵引發的神經系統臨床表現。
該審批標誌着針對這一罕見遺傳病神經症狀的療法取得重要突破。亨特綜合徵患者因酶缺陷導致糖胺聚糖在體內積聚，常引發進行性神經系統損傷。此次獲批將為患者提供新的治療選擇。
（消息來源：路透社即時新聞 2026年3月25日15時50分28秒格林威治時間）
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